东方网记者刘轶琳12月7日报道:国家医疗保障局于2025年12月7日正式发布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。此次调整新增114种药品，涉及肿瘤、慢性呼吸系统疾病、糖尿病等重大疾病领域的多款具有突破性临床价值的创新药物被成功纳入，标志着我国在提升重大疾病精准治疗可及性、减轻患者负担方面迈出关键一步。

据悉，调整后，国家医保药品目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种。新版目录将于2026年1月1日起实施，预计将惠及数百万患者。

急性髓系白血病靶向药成功纳入，填补治疗空白

今天，国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》。施维雅旗下针对复发性或难治性急性髓系白血病的创新靶向药物拓舒沃（艾伏尼布片）成功被纳入。该药物是全球首个且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，打破了该领域长期缺乏靶向药物的困境。其纳入医保将显著提升临床可及性与患者可负担性，惠及广大患者。

急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病，疾病进展迅速。在中国，其新发病例数呈增长趋势，老年和复发性或难治性患者预后较差，治疗方案有限。携带IDH1突变的复发性或难治性患者中位总生存期不足6个月，3年生存率低于10%。

中国医学科学院血液病医院王建祥教授指出，长期以来，针对这部分患者的治疗手段非常有限，疗效不尽如人意。拓舒沃的独特价值在于其能够特异性靶向IDH1突变位点，诱导白血病细胞分化，为患者带来根本性治疗转机。此次纳入医保不仅解决了药物可及性的核心问题，更标志着我国在推进精准医疗落地方面迈出了关键一步。

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授强调，从传统化疗到精准靶向治疗的转变是急性髓系白血病领域的重大突破。拓舒沃纳入医保不仅提升了个体药物可及性，更代表了我国肿瘤治疗理念的整体升级，使医生能够制定更加精准、规范的治疗方案，有望实现患者疗效和生活质量双重提升，有力推动我国白血病诊疗水平与国际接轨。

哮喘创新生物制剂入医保，助力重症患者长期规范治疗

同日，阿斯利康呼吸领域首款生物制剂凡舒卓（本瑞利珠单抗注射液）成功纳入2025国家医保药品目录，为成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗提供了可及的创新治疗方案，有望减轻患者长期规范治疗的经济负担。

中国有约400万重度哮喘患者，其中约80%为重度嗜酸粒细胞性哮喘。这是一种以气道嗜酸性粒细胞炎症为主的哮喘亚型，患者常面临急性发作频繁、肺功能恶化等风险，许多患者在规范治疗后依然控制不佳。

作为医保目录中唯一精准靶向EOS的抗IL-5R生物制剂，其纳入备受关注。随着2026年1月1日医保目录正式实施，期待“单行支付”、“双通道”等配套机制同步落地，打通患者医保购药的关键闭环。

四川大学华西医院呼吸和共病研究院院长李为民教授表示，EOS是哮喘2型炎症的关键效应细胞和重要治疗靶点。对于确诊的患者，建议在传统治疗基础上尽早启用生物制剂，有效减少急性发作，并遵循医嘱坚持长期规范用药，定期监测。2025年更新的《支气管哮喘防治指南(2024)》提出了“临床治愈”的更高目标。随着新版医保目录实施，患者自费比例将大幅降低，有助于提高治疗依从性，期待更多患者迈向“临床治愈”目标。

糖尿病双靶点新药首进目录，提供控糖减重新选择

在2025新版国家医保药品目录中，礼来公司旗下的2型糖尿病创新药替尔泊肽首次成功纳入备受关注。其医保覆盖范围适用于在饮食控制和运动基础上，接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病患者。

糖尿病是发病人数多、管理链条长且患者负担重的慢性疾病。异位脂肪沉积引起的胰岛素抵抗是其核心发病机制之一，过去的医保目录中一直缺少可针对此根本病因的药物。患者除面临高额成本外，还需应对体重管理困难、并发症威胁等多重挑战。

替尔泊肽作为全球首个GIP/GLP-1双靶点受体激动剂，针对“异位脂肪沉积”这一核心发病机制，通过减少异位脂肪沉积，在血糖控制、体重管理及心肾保护等多维度临床指标上表现突出。对患者而言，其优势体现在更稳定的血糖、更轻松的身体、更少的并发症风险，从而改善生活质量。

据悉，此双靶点药物通过激活GLP-1和GIP受体来发挥作用，可改善食欲、减少热量摄入，并提高身体分泌胰岛素的能力。据一项中国临床试验数据显示，采用替尔泊肽治疗的2型糖尿病患者中，约三分之一可将糖化血红蛋白从8%以上降至5.7%左右，实现血糖正常化。

乳腺癌靶向药拓展适应症，惠及早期高风险人群

此次，利普卓（奥拉帕利片）成功拓展医保适应症，其乳腺癌适应症被新增纳入2025年国家医保目录。奥拉帕利由阿斯利康与默沙东合作开发，于2024年12月在中国获批用于接受过新辅助或辅助化疗的携带有害或疑似有害胚系BRCA突变（gBRCAm）、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性早期高风险乳腺癌成人患者的辅助治疗。

在中国，乳腺癌已成为威胁女性健康的“头号杀手”之一。尽管约72%的患者能在早期确诊，但仍有高达30%的具有高风险特征的患者在最初几年内会复发。携带BRCA突变的乳腺癌患者的5年无病生存率仅为73.3%，预后更差。

复旦大学附属肿瘤医院邵志敏教授表示，携带BRCA突变的早期高风险乳腺癌患者的临床需求远未得到满足。奥拉帕利乳腺癌适应症正式纳入医保目录，意味着患者对创新治疗的可及性大大提升，有助于帮助更多gBRCA突变、HER2阴性的早期高风险乳腺癌患者降低复发风险，提升总生存期。奥拉帕利是中国首个且唯一获批用于胚系BRCA突变早期高风险乳腺癌的PARP抑制剂。

邵志敏教授进一步强调，精准诊断是患者获得更多治愈希望的第一步，是精准治疗的前提。通过基因检测等手段，可以更好地预估风险，制定个体化治疗方案。BRCA1、BRCA2的突变检测是乳腺癌诊断的一部分，对治疗方案的选择和预后判断都会产生直接影响。

2025年国家医保目录发布：新增114种药品，精准惠及肿瘤等重大疾病患者

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